Op 23 april 2021 wordt er door ZN (Zorginstituut Nederland) besloten of het geneesmiddel Zolgensma wordt opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering 2024.
Zolgensma, officieel Onasemnogene abeparvovec is een gentherapie die kan worden ingezet bij Spinale spierstofie (SMA). Dit is een zeer zelfzame en verwoestende genetische aandoening. Mensen die SMA hebben hebben te maken met spierzwakte en verlamming. Wanneer SMA niet wordt behandeld, leidt de ziekte tot permanente beademing of overlijden.
Zolgensma: het duurste medicijn
Zolgensma is ontwikkeld door fabrikant Novartis en kost bijna 2 miljoen euro per patient. Hierdoor is Zolgensma het duurste medicijn dat ooit op de Europese markt is toegelaten.
Zolgensma wordt in de prakijk vaak voorgeschreven bij jongeren kinderen tot 6 maanden. Ook komen kinderen onder de twee jaar ervoor in aanmerking. Door Zolgensma toe te dienen kan een ontbrekend gen terug in de cellen van het lichaam worden geplaatst. Hierdoor hertellen de zenuwen in de ruggenmerg.
Effectiviteit en kosten
ZN Nederland is op dit moment aan het beoordelen samen met België en Ierland wat de toegevoegde waarde is van het medicijn. Er zal gekeken worden naar onder andere de effectiviteit en daarmee de verbonden kosten. Een kerntaak van Zorginstuut Nederland is onder andere om de zorgpremie en goede betaalbare zorg te blijven realiseren.
